近日，干细胞治疗药物研发企业「跃赛生物」连续宣布两大重要里程碑事件：

公司自主研发的癫痫细胞治疗药物UX-GIP001注射液正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation）

公司自主研发的异体 iPSC 来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液 UX-DA003正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，用于治疗帕金森病。

UX-GIP001注射液

6月2日，跃赛生物自主研发的癫痫细胞治疗药物UX-GIP001注射液正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation）。

这一重要里程碑标志着UX-GIP001在临床价值、潜在疗效与未满足医疗需求方面获得国际监管机构的高度认可，为产品在美国的加速开发和注册申报提供了制度支持。

UX-GIP001注射液是一种由人类GABA能中间神经元祖细胞（GIP）组成的新型细胞治疗药物，用于治疗成年患者的耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）。该药物是全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源癫痫细胞治疗药物，通过微创方式注射入脑部病灶区域，实现脑内神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限。

此前，UX-GIP001注射液的Ⅰ期多中心临床试验全国启动会顺利召开，正式开启临床研究新阶段。此次获得FDA快速通道资格认定，叠加中国临床研究全面启动，标志着项目进入全球临床开发的重要里程碑。

UX-DA003

6 月3 日， 跃赛生物宣布公司自主研发的异体 iPSC 来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液 UX-DA003正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，用于治疗帕金森病。这是继全球首款中美双批帕金森自体细胞药物 UX-DA001 之后，跃赛生物在帕金森病治疗领域取得的又一重大里程碑，标志着公司"自体 + 异体" 双路径战略在帕金森赛道全面落地，同时也宣告跃赛生物帕金森病与难治性癫痫双赛道的完整布局正式完成。

UX-DA003 的获批，核心依托于跃赛生物完全自主研发的iPSCs 种子细胞平台。该平台成功构建了遗传背景清晰、分化潜能优异的通用型 iPSC 种子细胞库，已通过中国食品药品检定研究院（NIFDC）和美国食品药品监督管理局（FDA）的严格质量检测与认定。这一通用型种子细胞库不仅为本次 UX-DA003 的开发提供了坚实基础，未来还将支撑公司多条异体细胞治疗管线和多个适应症的快速拓展，大幅缩短新药研发周期，降低研发成本。

随着 UX-DA003 的获批，跃赛生物成为全球少数同时掌握帕金森病自体与异体 iPSC 细胞治疗技术的企业。

目前，公司针对不同患者群体和市场需求，构建了差异化的产品矩阵。其中，自体路径产品 UX-DA001 是全球首款同时在中美获批进入临床的 iPSC 来源帕金森病自体细胞治疗药物，采用患者自身细胞制备，无免疫排斥风险，适用于追求个性化精准治疗的患者。目前 UX-DA001 正在上海交通大学医学院附属瑞金医院开展 I 期临床试验，首例患者治疗已满一年，临床数据显示安全性良好且疗效显著，患者已能扔掉拐杖正常生活，该产品还于 2025 年 6 月获得美国 FDA 快速通道资格认定。而异体路径产品 UX-DA003 则采用通用型 iPSC 种子细胞制备，可实现 "现货型" 供应，大幅缩短患者等待时间，显著降低治疗成本，能够满足更广泛患者群体的医疗需求，尤其适合疾病进展较快、急需治疗的患者。临床前研究表明，UX-DA003 能剂量依赖地改善帕金森病模型动物的运动障碍，显著增加纹状体多巴胺信号，移植的多巴胺能神经元能准确整合入宿主脑环路，并与宿主神经元形成稳定的功能性连接。

跃赛生物CEO吴岚林认为，自体、异体疗法各有适配场景与独特优势。依托双路径发展战略，我们可精准服务不同需求的患者群体，在提升医疗可及性的同时，实现产业与企业的可持续发展。

来源：跃赛生物